Salut !
Pour ta première question :
Le critère de jugement principal, c'est le critère sur lequel on décide de se baser pour mesurer l'efficacité d'un traitement par exemple : c'est l'unique paramètre que l'on va regarder pour conclure dans le résultat de l'étude que l'on mène.
Par exemple dans une étude thérapeutique ou on cherche à prouver l'efficacité d'un nouveau médicament par rapport à un placebo, un critère de jugement principal choisi peut être la mortalité, ou bien la survenue d'une maladie, ou la survenue de complications, ...
Pour que l'étude soit valide, ce critère doit être unique (un seul critère de jugement principal), car c'est à partir de lui seul qu'on va, à la fin, conclure sur le résultat de l'étude.
Par exemple (c'est pas si simple dans la vie mais au moins tu comprends) : On se pose la question "est ce que cette nouvelle chimiothérapie permet une réduction de la mortalité des patientes atteintes de cancer du sein stade IV ?"
Ici, le critère de jugement principal choisi, c'est la mortalité.
Donc à la fin de l'étude, on doit répondre à une seule question : Est ce qu'il y a moins de morts dans le groupe traité par ce médicament par rapport au groupe traité par la placebo ?
On peut regarder plein d'autres choses à coté, comme les complications, la qualité de vie, la mortalité à un certain temps, la tolérance de ce traitement, ... mais ce ne sont pas des critères de jugement principaux, donc on ne vas pas les utiliser pour conclure l'étude.
Pour ta 2ème question : oui c'est bien ça.
Le but de ces critères, c'est de créer un groupe de patient dans l'étude qui corresponde le mieux au groupe de patient qui serait traité par ton nouveau médicament, mais dans la vraie vie. Ils sont définis arbitrairement avant le début de l'étude.
Si on reprends notre exemple, :
- Les critères d'inclusions ça pourrait être par exemple : Etre une femme, avoir un cancer du sein stade IV, avoir un cancer du sein de type HER2+, ... : ce sont les critères que tous les patients inclus dans l'étude doivent obligatoirement présenter.
- Et les critères de non inclusion ca pourrait être par exemple : Avoir un autre cancer, avoir déjà eu une ligne de traitement par telle chimiothérapie, avoir plus de 80 ans, ... : Si un patient présente un seul de ces critères, il ne pourra pas être inclus dans l'étude.
Pour ta 3ème question : oui c'est bien ça aussi
Le nombre de sujets nécessaires à une étude ne se choisi pas au hasard, il se calcule à partir de ces paramètres :
- Risque alpha. Pour rappel, c'est la probabilité de conclure à une différence qui en fait n'existe pas. Plus on veut réduire ce risque (pour avoir moins de chance de se tromper), plus le nombre de sujet à inclure devra être important
- Risque béta : C'est la probabilité de ne pas détecter de différence, alors qu'en fait elle existe, c'est la puissance de l'étude. Plus on veut une étude puissante (qui va être capable de ne louper aucune différence entre les 2 groupes), plus le nombre de sujet à inclure devra être important.
- Taille de la différence qu'on souhaite mettre en évidence entre les 2 groupes (plus on veut mettre en évidence une petite différence, plus le nombre de sujet nécessaire pour faire apparaitre cette différence devra être important)
- Probabilité de survenue du critère de jugement principal (plus l'évènement est rare, plus le nombre de sujet nécessaire devra être important pour montrer une différence)
(j'ai utilisé mes cours pour ressortir ces critères, pour essayer d'expliquer, pas de panique si ce n'est pas au mot près ce que vous avez dans vos cours, le fond reste surement le même)
Si le nombre de sujets inclus n'est pas assez important par rapport à ce qu'on a calculé à partir de ces paramètres, alors l'étude n'aura pas assez de "valeur" et ne permettra donc pas de conclure.
Voila, j'espère que ça réponds à tes questions
Surtout n'hésite pas si quelque chose n'est pas clair ou si tu as d'autres questions
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; pour savoir les nombre de sujet que l'on doit inclure on doit prendre en compte les 4 paramètres suivant : risque alpha, puissance de l'essai, variabilité du critère de jugement principal et taille de la différence avant de commencer les essais cliniques pour déterminer le nombre de sujets dont on aura besoin c'est bien cela ? </div>
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